“818號令”施行在即，細胞治療、基因治療迎法治化新階段

（人民日報健康客戶端記者 劉靜怡）5月1日起，《生物醫學新技術臨床研究和臨床轉化應用管理條例》（“818號令”）將正式施行。這是我國首部針對細胞治療等前沿技術進行全鏈條監管的行政法規。

《生物醫學新技術臨床研究和臨床轉化應用管理條例》5月1日起正式施行。官網截圖

“一方面，這一管理條例從法律法規層面認可了細胞治療、基因檢測這些技術及產業，也讓這個行業走到‘陽光下’；另一方面，條例明確了技術產業化的路徑，為整個行業的轉化和產業化發展提供了重要指引。”4月29日，綜合開發研究院（中國·深圳）公共經濟研究所副所長何淵源在接受人民日報健康客戶端記者采訪時表示。

近年來，細胞治療、基因治療等新技術快速發展，但其探索性臨床研究缺乏統一監管依據，部分應用甚至存在“灰色地帶”。“818號令”構建了從備案研究、審批轉化到應用的監管體系，明確了生物醫學新技術的定義和適用范圍，規定臨床研究實行備案管理，臨床研究證明安全有效后，須經國務院衛生健康部門審批方可轉化應用。

此外，“818號令”還強化了全過程安全管理與倫理審查，明確禁止臨床研究階段向受試者收費，并將醫療機構及醫務人員列為直接責任主體，清除過去行業中存在的“以研代商”、變相收費等亂象。

該法令確立了我國生物醫學新技術的“雙軌制”監管體系：“藥品注冊”路徑，適用于可標準化、規模化生產的生物醫學產品，由國家藥監局負責審評審批；“醫療技術轉化”路徑適用于個性化強、高度依賴臨床操作的技術，其臨床研究階段實行備案管理，轉化應用階段則實行審批管理。

兩種路徑，企業如何看待？國內某基因治療公司企業負責人向記者表示，企業進行技術轉化的決策，很大程度上取決于市場規模和盈利預期。如果市場足夠大，企業會傾向于新藥開發上市；如果市場相對較小，企業可能會希望在臨床試驗階段更早地獲得合理回報。

業內專家普遍認為，“818號令”的出臺是一個非常好的開端，但仍需進一步完善具體實施細則。“如果只有國家宏觀層面的政策，配套具體實施辦法沒有做好，企業也會比較迷茫，產業發展可能不如預期。”何淵源表示。

人民日報健康客戶端記者注意到，目前，“818號令”的配套實施辦法等已在密集出臺。4月19日，國家衛健委科教司發布了《生物醫學新技術臨床轉化應用審批工作規范（征求意見稿）》，覆蓋了從申請受理、專家評估到審批決定、臨床應用管理的全流程。

2026年1月，國家藥監局藥品審評中心發布了《?細胞治療藥品藥學變更研究與評價技術指導原則（試行）?》，旨在規范細胞治療藥品在研發和上市后，因技術迭代、工藝優化、產能擴增及原材料更新等引起的藥學變更研究。

此外，記者注意到，自“818號令”發布，天津醫科大學腫瘤醫院、青島大學附屬醫院、武漢大學中南醫院等全國多家三甲醫院已掛牌成立細胞治療或細胞與基因治療中心，臨床布局提速。

何淵源表示，國家層面明確基本規則后，各地需結合自身醫療資源和產業基礎，尋找差異化落地路徑。“一個新技術從無到有，可能碰到很多預期之外的情況。這一新興行業要想長遠發展，就必須走穩、走慢、走實，通過建立健全相關政策體系，為行業長遠發展打下堅實基礎。”