國產“超低價”CAR-T新藥申報上市

來源：市場資訊

（來源：細胞與基因治療領域）

近年來，CAR-T細胞療法作為腫瘤免疫治療的重要手段，在治療血液系統惡性腫瘤方面展現出了顯著的療效。然而，長期以來，這種療法在國際市場上動輒超過40萬美元（約合人民幣280萬元）的售價，以及國內同類產品普遍在120萬元左右的定價，讓許多普通家庭望而卻步。“天價藥”的困境，成為了橫亙在患者與生存希望之間的一道巨大鴻溝。

不過，這一僵局正在被中國本土的創新力量打破。近日，華道（上海）生物醫藥股份有限公司（以下簡稱“華道生物”或“公司”）自主研發的靶向CD19自體CAR-T細胞產品——萬基奧侖賽注射液，其藥品上市許可申請已正式獲得國家藥品監督管理局（NMPA）的受理，擬用于治療難治復發性非霍奇金淋巴瘤。

這款擁有完全自主知識產權的“中國造”基因細胞治療藥物，最引人關注的亮點在于其低定價。據悉，萬基奧侖賽注射液上市后的預計售價僅為23萬至25萬元人民幣。這一價格不僅遠低于國際均價，也顯著低于當前國內同類產品約120萬元的水平，真正兌現了企業創立之初“做中國老百姓用得起的細胞藥物”的承諾。

能夠支撐如此普惠的定價，核心在于華道生物在技術與生產模式上的重大突破。公司堅持全產業鏈的自主創新，從核心設備、耗材到基礎試劑原料均實現了自主研發。2023年6月，其CAR-T細胞關鍵產業技術和裝備通過了國家藥監局藥品審評中心（CDE）的關聯審評，華道生物也因此成為國內唯一一家實現CAR-T全產業鏈自主可控的企業。

更關鍵的是，華道生物成功將工業化思維引入了高度個性化的細胞治療領域。依托自主研發的全自動、全封閉、無人化細胞制備平臺，企業突破了傳統CAR-T生產高度依賴人工操作和開放式環境的瓶頸。這不僅大幅降低了污染風險與人為誤差，更讓產能得到了質的飛躍。理論上，該生產線可按臨床實際需求靈活擴產，真正做到“要多少、產多少”，其產能較目前國際主流工藝提升了50倍以上。隨著位于上海松江小昆山鎮的智能化CAR-T細胞藥物生產基地一期項目投產，該基地的年處理能力可達9000人份。

從藥物技術原理來看，此次申報上市的萬基奧侖賽注射液是一款靶向CD19抗原的CAR-T細胞療法。它通過使用無復制能力的慢病毒載體，將編碼抗CD19嵌合抗原受體（CAR）的基因導入患者自身的T細胞中，使其表面表達能特異性識別CD19的CAR結構。經過改造后的CAR-T細胞，能夠精準識別并高效清除體內的CD19陽性腫瘤細胞。臨床數據也顯示，該藥物在安全性和有效性方面均優于國內外的同類療法，為中國廣大血液腫瘤患者帶來了新希望。

據悉，除了首款處于上市申報階段的CD19 CAR-T細胞藥物外，華道生物的研發管線也在持續拓展。目前，公司另有4款針對不同癌種的CAR-T藥物已進入Ⅰ-Ⅱ期臨床試驗階段，其中還包括兩款旨在降低術后轉移和復發風險的實體瘤CAR-T細胞藥物。公司首款藥物的定價策略，也將為后續產品的定價奠定基調。