有藥可用，更要有好藥用——真實世界研究守護用藥“安全感”

“救命藥能不能快點上市？”“新藥醫保到底能不能報銷？”這些老百姓在買藥時的高頻疑問，背后藏著藥品監管與醫保支付的深層邏輯。縱觀全球，藥品審批正在按下“加速鍵”。

聚焦國內，2026年4月14日，國辦印發《關于健全藥品價格形成機制的若干意見》中，明確提出健全藥品真實世界研究框架、規則和程序，鼓勵支持對醫保目錄和商業健康保險創新藥品目錄藥品開展真實世界研究。中國正通過真實世界研究構建藥品醫保價值評估制度，以政策協同之力回應著民生期待。

審批“提速”不是“放寬”，是時代必然的民生回應

“以前新藥上市要等七八年，現在一年多就能獲批”，這背后的邏輯不是監管標準的降低，而是多重需求的必然選擇。

從患者角度看，“有藥可用”是他們最樸素的愿望。不少患者因創新藥上市而重燃希望，其病情得到控制或者一定程度好轉，一些重癥患者的壽命也得到延長。

過去，Ⅰ型神經纖維瘤病只能通過手術切除來減輕癥狀，但腫瘤會不斷生長，因此患者不得不接受多次手術的痛苦。而現在，這類患者的痛苦有望緩解。2025年5月，蘆沃美替尼片獲批上市。該藥通過抑制相關蛋白活性來抑制腫瘤細胞增殖并誘導其凋亡，為兩歲及以上患兒帶來了新希望。

面對腫瘤、罕見病等病癥，“哪怕是‘死馬當活馬醫’的希望，也想牢牢抓住”，這種對生命的敬畏，讓加速審批成為民心所向。

從國際趨勢來看，美國食品藥品監督管理局（FDA）率先推動藥品審批改革，其審批邏輯發生三大核心變化：一是證據標準靈活化，擬允許用生物標志物等替代終點、單中心大樣本實驗替代多重RCT；二是審批周期極致壓縮，通過“國家優先評審券”將部分藥品審評周期縮短至1-2個月，最快55天即可獲批；三是監管導向多元化，將產業競爭、供應鏈安全等因素納入審評考量，使藥品審批從單純的科學判斷轉向“科學+戰略”雙重決策。清華大學藥學院研究員楊悅表示，美國FDA審批規則變化基于科學進展和競爭政策驅動，并非簡單降低標準。

伴隨全球藥品監管規則持續迭代，英國也同步推進藥品監管制度改良與規則優化。2026年3月17日，英國藥品和保健產品監管署（MHRA）與國家衛生與臨床優化研究所（NICE）聯合啟動藥品許可與衛生技術評估（HTA）協同流程，通過平行評審、綜合科學咨詢等方式，將患者獲得新藥的速度提前三到六個月。中國人民大學人口與健康學院副教授呂蘭婷表示，當前全球醫藥治理格局深度調整，單一環節的監管模式已難以適配創新藥高質量發展需求，英國通過MHRA與NICE常態化聯動布局，實現監管審批與價值評估同步推進、同向而行，大幅縮短新藥上市與可及周期，為全球監管與準入聯動提供了重要實踐樣本。

中南財經政法大學湖北省醫療保障改革發展研究院院長冉明東認為，現階段全球監管體系越來越強調靈活性、速度、創新性和可及性。在此背景下，歐洲、日本等國家緊隨其后加快審批，背后是大國產業競爭的考量。中國作為醫藥創新大國，醫保基金作為中國醫藥領域最大的購買方，在全球生物醫藥創新的賽道上，不可能置身事外。

醫保托底，后端評價守住價值底線

“前端提速”加快了新藥的可及性，卻也帶來了全新的挑戰。“審批環節放寬的不只是準入的速度，也傳遞給支付方、使用方對不確定性進行支付的擔憂與壓力。”冉明東教授的判斷，點出了醫保必須開展后端評價的核心原因。

中國醫保無法回避這一風險傳導。一方面，海外加速獲批的創新藥迫切希望進入中國市場，其攜帶的證據不確定性需要進一步評估；另一方面，國內藥企為接軌國際也紛紛采用快速審批路徑，醫保支付面臨“盲目買單”的風險。前端審批提速釋放的不確定性，最終需要后端支付來對沖。

為什么醫保必須做后端評價？

在回答這個問題前，不妨先和讀者朋友們一起思考兩個現實問題：新藥實效性如何？藥品的適應癥和實際價值，會隨著廣泛使用而發生變化嗎？

答案，就藏在真實世界的用藥實踐里。2026年3月9日，益普生宣布撤市并召回上市不到一年的氫溴酸他澤司他片（商品名：達唯珂）。公告提及通過對真實世界人群的持續追蹤，該藥帶來的風險已顯著大于其臨床獲益。幾乎同一時間，國家醫保局同步發布通知，撤銷該藥在全國各省級醫藥采購平臺的掛網資格，并根據企業申請，將其移出《商業健康保險創新藥品目錄（2025年）》——一款曾經的創新藥，因真實世界驗證的風險結論，走完了從獲批到退出的全程。

再看另一類情況：全球首個且唯一獲批白癜風適應癥的創新藥物磷酸蘆可替尼乳膏，曾面臨傳統臨床試驗周期長、患者“無藥可用”的困境。依托海南博鰲樂城“先行先試”政策，該藥從2023年8月起便在臨床使用中系統收集真實世界數據。5227例患者的研究結果顯示，治療后患者皮膚病生活質量指數（DLQI）改善幅度達 38.7%，且安全性良好；后續超萬名患者的真實用藥數據，進一步確認了其實效性與耐受性。正是這些來自真實臨床場景的持續驗證，既讓藥品最終順利獲批，也為醫保是否納入、如何支付提供了核心依據。

現實中，這樣的情況并不少見：有些創新藥上市時價格高昂，卻在真實世界使用中發現實效性不及預期；有些通過超萬名患者的真實用藥數據，進一步認證其價值——這些只有通過大規模、長時間的真實世界研究才能發現。如果醫保不做后端評價，就可能出現“錢花了、病沒好”的浪費，最終損害的是全體參保人的利益。

不只“真實數據”，更是“價值驗證”

真實世界研究并非簡單收集臨床數據，而是基于真實臨床場景，整合多源信息開展的系統性研究，核心目的是驗證藥品、器械或醫療服務的實際實效性、安全性和經濟性。正如北京大學第三醫院主任藥師翟所迪所強調的，真實世界研究能精準解決上市前臨床試驗的局限 ——“驗證安全性（如罕見不良反應）和實效性（如終點指標）”，糾正上市前的證據不確定性，為醫保判斷“藥值不值得報”提供核心依據。

真實世界研究涵蓋臨床需求評估、參照藥選擇、實效性安全性驗證等關鍵維度，直接服務于醫保目錄調整、采購掛網、支付標準制定等實務工作。同時，醫保通過開展真實世界研究，構建科學價值評價體系，從而助力三醫協同治理和醫藥產業高質量發展。

開展真實世界研究，需要以醫保數據為核心抓手，打通多方來源的信息壁壘，讓分散的數據形成研究合力。中國藥科大學國際醫藥商學院公共管理系副教授周吉芳也建議打通多源數據壁壘、制定統一治理標準，依托醫保數據體量優勢搭建動態監測體系。

與此同時，還要規范方法學應用、提升證據質量，采用前瞻性隊列研究或隨機對照試驗與真實世界數據相結合的模式，強化偏倚控制力度。北京大學醫藥管理國際研究中心副主任韓晟提出，面對證據不確定性加劇的現狀，醫保支付決策需要采用更加科學、動態的證據評估方法，借助信息價值分析定量評估決策風險，讓研究結論更具權威性和說服力。

開展真實世界研究，就是搭建連接政策與民生的“橋梁”

很多人可能覺得真實世界研究很遙遠，但其實它就在我們身邊。

當你在醫院看病的診療數據、醫保報銷記錄被規范收集分析，當社區醫生跟蹤記錄慢性病患者的用藥效果，這些都是真實世界研究的一部分。

那么，這項研究對老百姓有啥實實在在的好處？

——看病更放心。通過海量真實數據驗證，藥品的實效性和安全性更有保障，是新藥更是有證據的好藥；

——報銷更精準。醫保基金向真正具有實效性的藥物傾斜，讓救命錢花在刀刃上；

——創新更靠譜。倒逼企業把精力放在“真創新”上，不再靠“概念炒作”搶占市場，從而最終讓患者用上更有價值的藥。

從政策的底層邏輯來看，藥品從實驗室到患者手中，離不開多部門的精準分工與合力支撐。藥品監管部門解決了“藥能不能上市”的“可及性”問題；醫療保障部門承接“藥值不值得報”的“價值性”考驗；衛生健康部門打通了“臨床使用”環節，讓藥品真正服務于患者治療需求。

而真實世界研究，正是串聯起這一協同體系的關鍵紐帶。它既為監管部門提供上市后藥品風險監測與再評價的核心數據，也為醫保部門動態調整支付政策、精準判定藥品價值提供科學依據，更能為衛生健康部門優化臨床診療指南、規范用藥行為提供實踐支撐。可以說，真實世界研究的持續賦能，為藥品全生命周期的安全與價值實現提供了更為有力的保障。

國家醫保局表示，將探索建立醫保綜合價值評價體系，使真實世界數據作為醫保在醫藥產品準入、動態管理、移出和立項等方面的重要決策依據。相信在不遠的將來，中國必將成為全球最重要的創新藥首發地和創新藥價格錨點，讓醫保政策既緊跟時代變革步伐，又始終守護好全體參保人的健康權益與“錢袋子”。

作者 | 知著

來源 | 中國醫療保險

編輯 | 張鐘文 劉瑩 張雯卿

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