產業新聞 | 潛在“first-in-class”乙肝ASO療法獲優先審評資格；14.5億美元！艾伯維達成泛KRAS小分子抑制劑合作……

潛在“first-in-class”乙肝ASO療法獲優先審評資格

Ionis Pharmaceuticals與其合作伙伴GSK今日宣布，美國FDA已受理其在研反義寡核苷酸（ASO）療法bepirovirsen用于治療慢性乙型肝炎（CHB）成人患者的新藥申請（NDA），并授予優先審評資格，該申請的PDUFA日期定為2026年10月26日。同時，該療法也獲得FDA授予突破性療法認定。目前，bepirovirsen也正在接受包括歐洲藥品管理局（EMA）、日本厚生勞動省（MHLW）和中國國家藥品監督管理局（NMPA）在內的多家監管機構審評。

此次監管申報及突破性療法認定主要基于3期B-Well 1和B-Well 2臨床試驗的積極結果。研究顯示，與單純標準治療相比，bepirovirsen聯合標準治療在所有排序終點上均實現了統計學顯著且具有臨床意義的功能性治愈率提升，尤其是在基線乙肝表面抗原（HBsAg）水平較低的患者中，療效更加顯著。同時，該療法在安全性和耐受性方面表現良好，與既往研究結果一致。

Bepirovirsen是一種具有三重作用機制的潛在“first-in-class”ASO療法，旨在識別并靶向乙肝病毒的遺傳成分（即RNA），從而可能使患者的免疫系統重新獲得控制病毒感染的能力。Bepirovirsen可抑制體內病毒復制，降低血液中HBsAg水平，并激活免疫系統，從而提高獲得持久應答的機會。GSK在2019年從Ionis Pharmaceuticals獲得bepirovirsen授權，并與其合作推進該藥物的開發。

14.5億美元！艾伯維達成泛KRAS小分子抑制劑合作

今日，Kestrel Therapeutics宣布，其在研口服泛KRAS小分子抑制劑KST-6051已在針對攜帶KRAS突變的晚期或轉移性實體瘤患者的1期臨床試驗中完成首例患者給藥。與此同時，公司還宣布與艾伯維（AbbVie）達成一項戰略合作協議。根據協議，艾伯維將在支持項目開發的同時，獲得在達到既定研發里程碑后獨家收購Kestrel的選擇權。

KST-6051是一款具有差異化作用機制的泛KRAS抑制劑，其獨特的結合方式旨在實現對靶點通路的持久抑制，從而有望在療效上優于其他通路抑制劑。該藥物可同時結合KRAS的活性與非活性狀態，覆蓋更廣泛的致癌信號，同時選擇性避開HRAS和NRAS，從機制上降低非選擇性泛RAS抑制帶來的毒性風險。根據雙方協議，艾伯維將為該項目提供資金支持，并在完成開發及監管相關里程碑后擁有獨家收購權。包括預付款、潛在行權付款以及后續研發與監管里程碑付款在內，該交易總金額最高可達14.5億美元。

勃林格殷格翰多肽減重療法達3期試驗共同主要終點

今日，勃林格殷格翰公布了其3期SYNCHRONIZE-1臨床試驗取得的積極頂線結果。在該試驗中，旗下療法索弗度肽（survodutide，BI 456906）在采用療效估計量和治療方案估計量兩種方法下，均達到了共同主要終點。采用療效估計目標評估時，在患有肥胖或超重但無2型糖尿病的成年人為期76周的治療中，索弗度肽組實現了平均高達16.6%的持續體重下降，與安慰劑組的3.2%相比具有統計學顯著差異（p<0.0001）。該試驗還達成了另一個共同主要終點：采用療效估計目標，在治療76周后，接受索弗度肽治療的成年人中高達85.1%實現了≥5%的體重降幅，而安慰劑組這一比例為38.8%（p<0.0001）。初步分析表明，索弗度肽帶來的體重下降主要來自脂肪組織減少，而去脂體重減少僅占總減重的一小部分。這一水平的減重效果證明了索弗度肽作為肥胖或超重人群具有臨床價值的治療選擇的潛力。

索弗度肽是一種胰高血糖素/GLP-1受體雙重激動劑，可同時激活胰高血糖素受體和GLP-1受體，這兩種受體在調控機體代謝功能方面發揮重要作用。目前，索弗度肽正在開展一個系統而全面的3期臨床開發項目進行評估，包括針對超重或肥胖人群的SYNCHRONIZE系列研究，以及針對代謝相關脂肪性肝炎（MASH）及肝纖維化人群的LIVERAGE系列研究。索弗度肽具有用于治療MASH且伴有中度或重度（2期或3期）肝纖維化的成年患者的潛力，并已獲得美國FDA授予快速通道資格與突破性療法認定。索弗度肽由Zealand Pharma授權給勃林格殷格翰，并由勃林格殷格翰在全球范圍內獨家負責其研發與商業化。

參考資料：

[1] Ionis partner GSK announces bepirovirsen accepted for Priority Review and granted Breakthrough Therapy Designation by U.S. FDA as a potential first-in-class medicine for chronic hepatitis B. Retrieved April 28, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260427721143/en/Ionis-partner-GSK-announces-bepirovirsen-accepted-for-Priority-Review-and-granted-Breakthrough-Therapy-Designation-by-U.S.-FDA-as-a-potential-first-in-class-medicine-for-chronic-hepatitis-B

[2] Kestrel Therapeutics Announces First Patient Dosed in the Phase 1 Clinical Trial of KST-6051, a Potential Best-in-Class Pan-KRAS Inhibitor, in Patients with KRAS-driven Malignancies. Retrieved April 28, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/04/28/3282578/0/en/kestrel-therapeutics-announces-first-patient-dosed-in-the-phase-1-clinical-trial-of-kst-6051-a-potential-best-in-class-pan-kras-inhibitor-in-patients-with-kras-driven-malignancies.html

[3] 勃林格殷格翰新型胰高血糖素/GLP-1雙重激動劑索弗度肽（survodutide）在III期臨床試驗中實現16.6%的顯著減重，為肥胖或超重人群帶來切實的代謝改善. Retrieved April 28, 2026 from https://www.prnasia.com/story/531082-1.shtml

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