新政實施！5月1日起，細胞治療、基因治療迎法治化新階段

雙軌并行，打通轉化“最后一公里”。

來源 | 醫脈通綜合

2026年5月1日，中國生物醫藥產業迎來歷史性時刻——國務院第818號令《生物醫學新技術臨床研究和臨床轉化應用管理條例》（以下簡稱《條例》）正式施行。

這部歷時多年調研論證、歷經國務院第68次常務會議審議通過的行政法規，是我國首部針對細胞治療、基因編輯等前沿生物醫學技術進行全鏈條監管的專門立法。

它的落地，標志著我國細胞治療、基因治療等行業正式邁入“有法可依、嚴管嚴控”的法治化新階段。

長期以來，細胞治療領域雖然前景廣闊，但也面臨著“身份不明”與“路徑模糊”的困境。一方面，技術迭代快、個性化強，傳統的監管模式難以適應；另一方面，部分機構利用監管空白，將本應免費的“研究者發起的臨床研究”包裝成收費的商業項目，形成了“以研代商”的灰色產業鏈?；颊邉虞m花費數萬甚至數十萬元，使用的卻是未經嚴格質控的細胞制品，不僅財產安全無法保障，生命健康更面臨巨大風險；再者，2018年的“基因編輯嬰兒”事件暴露出監管體系的巨大漏洞。在缺乏頂層法律約束的情況下，技術濫用的倫理風險始終懸而未決。

《條例》的出臺，正是為了回應這些社會關切的問題。它首次從國家立法層面，為生物醫學新技術構建了全鏈條的監管框架，明確了“紅線”與“底線”，旨在通過“良幣驅逐劣幣”的供給側改革，讓真正的創新技術在陽光下運行。

三大變革重塑行業格局

《條例》確立了“寬進、嚴出、強監管”的治理原則，為行業帶來了三大核心變革：

一、準入機制：從“審批制”到“備案制”

根據《條例》第14條、第15條，臨床研究機構只需通過本機構的學術審查和倫理審查，即可在5個工作日內向國務院衛生健康部門備案，無需等待漫長的行政審批。

這意味著，只要通過了機構內部的學術審查和倫理審查，并向國務院衛生健康部門備案，即可開展臨床研究。這一舉措大幅降低了研究啟動的制度成本，激發了創新活力。但“寬進”絕非“放任”，國家將對已備案的項目進行持續評估，一旦發現風險，將及時叫停。

二、資質門檻：鎖定“三級甲等”醫院

《條例》第11條明確規定，實施臨床研究的機構必須是三級甲等醫療機構。

這一硬性指標直接將不具備資質的美容院、私人診所及基層醫院擋在門外。三甲醫院擁有更強的專業能力和管理水平，能夠有效控制研究風險，保障受試者安全。這也意味著，未來優質的臨床資源和數據將向頭部醫院集中，倒逼行業提升整體水平。

三、斬斷利益鏈：研究階段嚴禁收費

《條例》第20條劃下了不可觸碰的“紅線”：臨床研究發起機構、臨床研究機構不得向受試者收取與生物醫學新技術臨床研究有關的費用。

違規者不僅面臨高額罰款，情節嚴重的還將被停業整頓。這一規定徹底斬斷了“以研代商”的財路，確保臨床研究回歸醫學本質。

雙軌并行，打通轉化“最后一公里”

《條例》的另一大亮點，是確立了我國生物醫學新技術的“雙軌制”監管體系，為生物醫學新技術開辟了清晰的轉化通道，解決了新技術“從實驗室到病床”的難題。

“藥品注冊”路徑，適用于可標準化、規?；a的生物醫學產品，由國家藥監局負責審評審批；

“醫療技術轉化”路徑適用于個性化強、高度依賴臨床操作的技術，其臨床研究階段實行備案管理，轉化應用階段則實行審批管理。

兩種路徑，企業如何看待？據人民日報健康客戶端報道，國內某基因治療公司企業負責人向記者表示，企業進行技術轉化的決策，很大程度上取決于市場規模和盈利預期。如果市場足夠大，企業會傾向于新藥開發上市；如果市場相對較小，企業可能會希望在臨床試驗階段更早地獲得合理回報。

這一制度設計，既保證了成熟產品的規范化上市，又為那些“等不起藥、做不成藥”的個性化療法開辟了合法的應用通道。同時，《條例》還設立了優先審批和緊急應用機制，為應對重大公共衛生事件和救治危重患者提供了“綠色通道”。

一旦違規，嚴懲重罰

為了確保法規落地，《條例》設定了嚴厲的法律責任。如，未經備案開展研究最高可罰100萬元，違規臨床應用罰款高達1000萬元，相關責任人可能面臨終身禁業。如此高額的違法成本，將徹底改變過去“違法成本低、合規成本高”的局面，對違規行為形成強大震懾。

表 部分違法行為與處罰標準

《條例》發布后，國家衛健委發布的“專家解讀”中，中國生物技術發展中心副主任沈建忠指出，《條例》的出臺，既是“約束”，更是“保障”；既是“門檻”，更是“引擎”。它標志著我國在生物醫學新技術臨床研究和臨床轉化應用的創新發展從粗放走向精細，風險防控從“被動”走向“主動”。這部條例既可以成為生物醫學新技術發展的制度基石，還可以在更深層次上推動構建和諧醫患關系，成為推動生物醫學新技術行業創新發展的“動力引擎”。

《條例》的實施，無疑將引發一場深刻的行業洗牌。據業內人士估計，現有細胞治療企業中，可能有超過一半將因無法滿足合規要求而被淘汰。但這并非行業的“寒冬”，而是“價值回歸”的春天。

對于真正做創新的企業而言，合規是入場券。據人民日報健康客戶端報道，自“818號令”發布，天津醫科大學腫瘤醫院、青島大學附屬醫院、武漢大學中南醫院等全國多家三甲醫院已掛牌成立細胞治療或細胞與基因治療中心，臨床布局提速。

責編｜Atai Zelda

封面圖來源｜視覺中國

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