以制度優勢促創新 以法治力量保安全——解讀《生物醫學新技術臨床研究和臨床轉化應用管理條例》實施要點

《生物醫學新技術臨床研究和臨床轉化應用管理條例》已自今年5月1日起全面施行，這是我國首次以行政法規形式對生物醫學新技術臨床研究和轉化應用進行系統規范。如何準確把握《條例》核心要義，確保制度落地見效？本報記者近日專訪國家衛生健康委科教司、中國生物技術發展中心等部門機構負責人。

■健康報：《條例》頒布實施具有怎樣的意義？

答：生物醫學新技術在疾病預防、診斷、治療等方面潛力巨大。國家高度重視生物醫學新技術的創新發展。近些年，我國生物醫學創新能力持續提升，新技術快速迭代演進。與此同時，這類技術作用于人體細胞、分子層面，存在技術壁壘高、遠期風險尚未被全面揭示等現實問題，必須統籌發展和安全。

《條例》秉持“以人民健康為中心”的理念，把促進技術進步、保障醫療質量安全、維護人民生命健康放在首位，為新技術臨床轉化應用開辟了條理清晰、風險可控的合規路徑，標志著我國生物醫學新技術監管步入法治化新階段，對推動衛生健康事業和生物醫藥產業高質量發展具有深遠影響。

■健康報：《條例》與現行藥品、醫療器械管理制度是什么關系？

答：我國已建立完善的藥品、醫療器械產品管理體系，管理制度與國際深度接軌。隨著技術的發展，部分創新性強、個性化程度高、難以形成標準化產品的前沿技術無法完全適應傳統藥械審評審批要求，其臨床研究和臨床轉化應用路徑亟待打通。《條例》第五十五條明確規定，為研制藥品、醫療器械開展臨床試驗的，依照現行法律法規執行。因此，《條例》并非取代或削弱現有管理模式，而是為產品路徑無法覆蓋的前沿技術開辟獨立管理通道。這種“錯位發展”的設計，使新技術管理制度與藥械管理制度功能互補，共同構建覆蓋生物醫學創新全鏈條的管理體系。

■健康報：這對于臨床研究機構而言，可能面臨一個選擇——是走新技術路徑，還是走藥品、醫療器械路徑？

答：國家衛生健康委與國家藥監局聯合制定《生物醫學新技術與藥品、醫療器械界定指導原則（暫行）》及《生物醫學新技術臨床研究備案指導清單（第一版）》。原則上，個性化程度高、罕見病領域尚無藥品上市或尚未開展確證性臨床試驗的（一般情況下指Ⅲ期臨床試驗），可走新技術路徑。在臨床研究早期階段，未來該走哪條路徑尚具有較大不確定性時，發起機構可對照《備案指導清單》自主界定屬性。在臨床轉化應用階段，新技術與藥品、醫療器械有明確的界限，發起機構要嚴格遵守。

要實現臨床轉化應用，需注意兩點：一是界定為技術路徑的臨床研究數據，用于支持技術轉化應用；二是技術路徑并非產品路徑的過渡階段，兩者相對獨立，不要誤解為先后替代關系。臨床研究涉及患者權益，也耗費大量時間、資金，機構要謹慎決策、慎重選擇。

■健康報：生物醫學新技術臨床轉化應用審批的條件和標準是什么？

答：《生物醫學新技術臨床轉化應用審批工作規范（試行）》明確，申請新技術臨床轉化應用，除需滿足安全、有效、符合倫理原則外，還須“在臨床研究階段，經多中心參與，遵守臨床應用操作規范獨立實施該技術，獲得一致的安全性、有效性結論”。

醫療技術不具有獨占性，新技術審批是對技術成熟度的認可，而非授權申請機構獨家使用。文件要求多中心參與，是為了減少單中心偏倚，提升結果可靠性；要求獨立實施該技術，是為了驗證操作規范的完整性與可操作性，確保技術成熟、穩定、可重復。新技術獲批臨床應用后，參與臨床研究的單位都可以開展。

■健康報：發起機構、研究機構開展以臨床轉化應用為目的的確證性臨床研究時有哪些注意事項？

答：生物技術確證性臨床研究是為驗證新技術安全性、有效性提供依據，也是后續申請臨床應用所必經的步驟。近期，生物中心組織起草了《生物醫學新技術確證性臨床研究技術指導原則》，正在公開征求意見。該指導原則的制定充分考慮不同技術類型的特點、適應證患者群體規模，兼顧新技術的安全性、規范性和適應性。總體上來講，確證性臨床研究比探索性臨床研究要求高，其時間與經濟成本都比較大。特別提醒的是，對準備走技術路徑進行臨床轉化應用的，發起機構和臨床研究機構在開展確證性臨床研究之前，一定要充分論證，并就研究方案設計與生物中心加強溝通交流。

■健康報：罕見病治療是新技術應用的重要場景，其范圍如何界定？

答：目前，全球尚無統一的罕見病定義。申請者在開展確證性臨床研究或申請臨床轉化應用時，可以向專業機構提供目標疾病的流行病學數據或認定為罕見病的科學依據，供評審專家在評審時進行判斷和把握。可將國家衛生健康委發布的罕見病目錄、《中國罕見病定義研究報告2021》、歐洲罕見病與孤兒藥權威數據庫Orphanet，以及世界衛生組織正在推進的國際罕見病分類與編碼等作為參考。審評工作將在保證科學嚴謹的同時，體現對罕見病患者群體的關懷與支持。

■健康報：《條例》如何防范控制新技術風險？

答：《條例》將保障醫療質量安全、維護人的尊嚴和健康作為根本宗旨，并將其貫穿管理全過程。

臨床研究前，須通過非臨床研究證明技術安全有效。禁止對國家明令禁止、未經非臨床研究證明安全有效或存在重大倫理問題的技術開展臨床研究。

在臨床研究階段，應建立覆蓋全過程的受試者權益保障體系：嚴格知情同意；明確損害救濟與責任承擔；鼓勵購買商業保險；加強個人隱私保護；實施長期隨訪。

在臨床轉化應用階段，實行風險分級管理。根據操作復雜程度、影響可逆性、倫理等因素確定風險等級，不同等級對應不同審批程序和限制期——高風險5年、中風險3年、低風險1年內僅限原研究機構使用，期滿后可參照限制類醫療技術備案推廣，并逐例報告臨床應用情況。發生嚴重不良反應或醫療事故須及時處置并報告。

■健康報：《條例》如何實現動態調控的科學治理？

答：生物醫學新技術迭代快、類型多樣、成熟度差異大。《條例》構建了覆蓋臨床研究備案、轉化應用審批、獲批后應用的全鏈條動態調整機制，形成“研究—轉化—限制期觀察—持續再評估”的治理閉環。

在臨床研究端，《備案指導清單》實行雙向動態管理：機構可隨時提交前沿技術納入建議，經專家論證后納入；對明令禁止、存在重大倫理問題、安全性存疑或已有同類產品上市的技術及時調出。

在轉化應用端，技術與藥械路徑劃分與藥品、醫療器械審評審批聯動。一旦同類藥品獲批上市或進入確證性臨床試驗，相關技術管理屬性即重新界定，引導研發方向有序退出或轉向。

獲批應用后，實行“限制期觀察+持續再評估+不合格退出”動態監管。出現嚴重不良反應或安全性有效性重大變化時，立即啟動再評估并暫停應用，對經評估不合格者禁止臨床應用。這種“有進有出、動態校準”的閉環管理，是提升生物醫學領域治理現代化水平的關鍵一步。

■健康報：此前先行開展過生物醫學新技術的試點地區在《條例》實施后是否享有特殊政策？

答：此前在海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區、河北省秦皇島市北戴河區、廣東省廣州市南沙區、四川省成都市、湖南省長沙市等地開展的細胞、基因治療等技術試點工作，為立法作了實踐準備。《條例》實施后，除國務院特別授權調整適用外，所有地區包括前期試點地區均須嚴格執行《條例》。各試點地區要按要求完成政策銜接，對前期依據原有試點政策批準或備案開展臨床應用的新技術依法依規妥善處理，并不得再依據原有試點政策批準或備案新的生物醫學新技術臨床應用。

■健康報：下一步將采取哪些措施確保《條例》落地見效？

答：制度的生命力在于執行。下一步，將重點抓好五個方面的工作。

一是強化技術支撐與監督執法。各級衛生健康行政部門須將《條例》貫徹作為重點任務，細化任務清單，組織專業力量加強技術指導；利用信息化系統實施精準監管，建立常態化監管機制，暢通投訴舉報渠道，依法嚴肅處理違法違規行為。

二是壓實機構主體責任。臨床研究發起機構和臨床研究機構是第一責任主體，須嚴格履行備案審批程序，健全內部管理制度，配備倫理審查、質量管理、風險監測等力量，科學選擇研發路徑，履行數據上報和不良事件報告義務。

三是強化專業支撐機構職能。專業機構要把好備案核實、轉化評估及再評估質量關，及時對接前沿技術，完善專家庫建設，確保審查與再評估標準銜接、結果互認。

四是加強宣傳培訓與輿論引導。各級衛生健康行政部門應將《條例》納入理論學習內容，面向科研機構、企業精準解讀實操問題，及時回應關切，做好正面引導。

五是注重信息共享與經驗交流。各級衛生健康行政部門需加強與科技、藥監等部門的協調，建立健全跨部門協同機制，推動監管信息互聯互通，各地確保步調一致、標準統一。

《條例》的頒布實施，開啟了我國生物醫學新技術法治化、規范化、科學化管理的新階段。國家衛生健康委及其專業機構（生物中心、醫管中心）將持續加強能力建設，提高生物醫學新技術評估專業化水平，以高度的政治責任感和歷史使命感，為建設健康中國、促進生物醫藥產業發展、增進人民健康福祉作出新的更大貢獻。

文：健康報記者 吳倩

編輯：于洋

校對：馬楊

審核：秦明睿 徐秉楠